7 resultaten
Primair: De hoofddoelstelling van dit onderzoek is de veiligheid na te gaan op lange termijn, waarbij LDX in de ochtend toegediend wordt (30, 50 en 70 mg/dag) in vergelijking met een placebo gedurende 7 weken. Dit onderzoek betreft kinderen en…
Primaire doelstellingenFase 1-gedeelte:• bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) cytarabine (tot 2 g/m2/dag x 5) die kan worden toegediend op dag 8-12 na de behandeling met DACOGEN 20 mg/m2/dag op dag 1-5 van een cyclus van 28 dagen.•…
Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel asciminib is bij de behandeling van CML bij kinderen en jongeren van 1 t/m 17 jaar. En wat de juiste dosering (*sterkte*) voor deze leeftijdsgroep is. Het gaat om CML met het…
Het beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab ten opzichte van placebo bij de behandeling van volwassen en adolescente deelnemers met HSCT TMA.