3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Fase A:Primaire doel: Bepalen tolerabiliteit van gemcitabine als radiosensitizer in DIPGSecundaire doel: Evaluatie effectiviteit van de behandeling: klinische en radiologische response rate en progression free survivalTertiaire doel: Evaluatie van…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…