4 resultaten
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Primaire doelen:Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te onderzoeken bij kinderen met hemofilie A met of zonder FVIII-remmers.Secundaire doelen• Om de effectiviteit van Mim8 als profylaxis te onderzoeken in kinderen met hemofilie A met of zonder…
Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil ter aanvulling van de standaard-behandeling bij pediatrische deelnemers• Het bepalen van een veilige en goed…
Primair:Werkzaamheid: Het aantonen van de superioriteit van InO-monotherapie vs. ALLR3-inductie bij pediatrische deelnemers tussen 1 en < 18 jaar met HR eerste beenmergrecidief van CD22-positieve BCP ALLSecundair:Belangrijkste secundaire…