4 resultaten
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…
Primaire doelstelling:1.In het SOS onderzoek willen we uitzoeken wat het effect is van het wijzigen van de comedicatie lumacaftor in tezacaftor op de kinetiek van en de blootstelling aan ivacaftor, beschreven in termen van dalspiegels.Secundaire…
Primaire doelen:Het bewerkstelligen van: - wat de beste behandeling is, MTX of baricitinib, om een **snelle verlichting van de symptomen van recent ontstane UA te garanderen, op basis van klinische en door de patiënt gerapporteerde resultaten vanaf…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…