3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
In het MOBILITY onderzoek wordt een nieuw geneesmiddel onderzocht. Dit middel, SAR153191, behoort tot een klasse medicijnen die *anti-interleukine 6R monoklonale antilichamen* (een soort eiwit) heten. Dit medicijn blokkeert een bepaalde interleukine…
Primair* Inschatten van het effect van NME-combinatietherapieën op het stimuleren van een functionele genezing vergeleken met de controlegroep.Secundair* Karakteriseren van het werkzaamheidsprofiel van NME-combinatietherapieën.* Karakteriseren van…