3 resultaten
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
Primair:De primaire doelstelling van het onderzoek is de werkzaamheid te beoordelen van KPL-301 versus placebo, gelijktijdig toegediend met een steroïden-afbouwkuur van 26 weken, voor handhaving van blijvende remissie gedurende 26 weken bij…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…