4 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van LAI (590 mg), eenmaal daags toegediend (q.d.) gedurende maximaal 12 maanden bij proefpersonen die refractair waren voor standaard behandeling met…
In Deel 1 van het onderzoek zal geen nirogacestat, ook wel het onderzoeksmiddel genoemd, worden toegediend, maar zal een beenmergmonster en een bloedmonster worden afgenomen om een test te evalueren die zal worden gebruikt voor Deel 2 en Deel 3 van…
DOSISEXPLORATIE:Primair:Bepaling van de veiligheid en verdraagbaarheid van GSK2857916 in combinatie met andere behandelingen tegen kanker (in elke substudie) en bepaling van de aanbevolen dosering voor fase II voor de behandeling uit elke substudie.…