2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van LAI (590 mg), eenmaal daags toegediend (q.d.) gedurende maximaal 12 maanden bij proefpersonen die refractair waren voor standaard behandeling met…