4 resultaten
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het bepalen of onderhoudsbehandeling met resminostat leidt tot een langere progressievrije overleving (PFS) ten opzichte van placebo bij patiënten met een gevorderd stadium (stadium IIB-IVB) MF of SS…