4 resultaten
Doel 1: Evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van korte duur behandeling (6 weken) versus standaardbehandeling (3 maanden) met antistolling van een eerste episode van risicofactor-geassocieerde veneuze trombose in kinderen, waarbij er…
Het doel is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van het topische gebruik van ZORBLISA bij patiënten met epidermolysis bullosa (EB).
De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 ten opzichte van SD-101-0.0 (placebo) bij patiënten met epidermolysis bullosa simplex, recessieve dystrofische of non-Herlitz junctionele epidermolysis…
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.