4 resultaten
n.v.t.
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
Het primaire doel van het onderzoek als geheel (deel A-C) is het beoordelen van de farmacokinetiek en veiligheid van buccale apomorfine in vergelijking met geregistreerde apomorfineformuleringen (subcutaan, sublinguaal). Secundaire doelstellingen…
Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…