4 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het hoofddoel is het vaststellen van de immunologische effectiviteit van vaccinatie met dendritische cellen en chemotherapie.
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
DeelA1(KIN-2787monotherapie-escalatie): bepaal de veiligheid en verdraagbaarheid van toediening van KIN 2787 PO inclusief DLT bij deelnemers met BRAF-mutatie-positieve gevorderde ofmetastatische solide tumoren of melanoom met NRAS-mutatie.…