4 resultaten
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
PRIMAIRE DOELSTELLING Het karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige doses solriamfetol bij pediatrische proefpersonen met narcolepsie.SECUNDAIRE DOELSTELLING Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige…
Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op basis van radiografische progressievrije overleving (progression free survival, PFS) volgens een geblindeerde…