7 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Zie engelse tekst voor uitgebreide omschrijving.Vast stellen van effectiviteit en veiligheid van combinatie therapie van corticosteoriden plus MTX of corticosteroiden plus cyclosporine versus conventionele therapie te weten corticosteroiden…
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Het beoordelen van het effect van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (OVA) op glucosetolerantie bij proefpersonen met CF met verminderde glucosetolerantie (impaired glucose tolerance, IGT) of CF-gerelateerde diabetes (CFRD)
PrimairOm de superioriteit van orale semaglutide te bevestigen bij de maximaal getolereerde dosis * (3 mg, 7 mg of 14 mg) versus placebo bij glykemische controle bij kinderen en adolescenten (leeftijd 10 tot <18 jaar) met diabetes type 2 bij…