2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…