3 resultaten
De primaire doelstelling van deze studie is het beoordelen van de algemene doeltreffendheid van LCM (geoptimaliseerd binnen het bereik van 200 mg/dag tot 600 mg/dag) wanneer het wordt toegevoegd aan een stabiele dosis van LEV (binnen het…
- Het onderzoeken van het effect van behandeling op GH- en IGF-1-concentraties.- Het onderzoeken van de biochemische respons van ITF2984, gedefinieerd als een reductie in (willekeurig) GH < 1,0 mcg/l en/of normalisatie van IGF-1.- Het…
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…