3 resultaten
Primair:Veiligheid (>1 toxische dode per arm) en de tolerantie (relevante graad 4 toxiciteit) in niet meer dan 33 % van de patiënten voor de 3 behandelarmen.Ten tweede:-Reductie van graad 2-4 belangrijke bijwerkingen van 30 % in de…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…