4 resultaten
- Het verkrijgen van langetermijnsdata van de veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone in patiënten met Friedreich*s Ataxia- De effecten van langetermijns toediening van Idebedone op neurologische sypmtomen en tekenen onderzoeken m.b.v. de…
Primair:* Om de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo te beoordelen bij het vertragen van het verlies van ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticoïdesteroïden krijgen zoals gemeten door veranderingen in Forced Vital…
Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…
Primair:Beoordeling van de werkzaamheid van het voortzetten van SZC als onderdeel van de medicatie bij ontslag uit het ziekenhuis, in vergelijking met standaardbehandeling, bij het handhaven van NK.Secundair:Beoordeling van het effect van het…