3 resultaten
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Testen van de veiligheid, tolerantie en farmacokinetiek; exploreren van de farmcodynamiek; onderzoek naar mogelijke grote effecten van Guanabenz op kwantitatieve MRI en klinische parameters bij jonge patiënten met VWM; exploreren van biomarkers in…
Het onderzoeken van de betrouwbaarheid en uitvoerbaarheid van PK-gestuurd doseren van factorconcentraten tijdens profylaxe bij hemofilie A en B patienten (predictive performance).