2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel is het meten van het effect van sapropterin op de 24-uurs en dag tot dag variatie van de phenylalanine- en de tyrosineconcentratie en daarnaast is het tweede doel het meten van het effect van sapropterin op de variatie in de…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling:Deel 1: Bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, en RP2D van een dagelijks doseringsschema (inductie) van GSK3745417 Deel 2: Evalueren van de klinische werkzaamheid na de periode van *inductie* met dagelijkse dosering van…