4 resultaten
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Proteïneargininemethyltransferasen (PRMT's) zijn een subset van enzymen die arginineresidu's in diverse cellulaire eiwitten methyleren, waaronder splicingfactoren, transcriptiefactoren en histonstaarten. Eén van deze PRMT's, PRMT5,…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Dit onderzoek beoordeelt de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van baloxavir marboxil in combinatie met een standaard (standard-of-care, SOC) neuraminidaseremmer (NAI) (d.w.z. oseltamivir, zanamivir of peramivir) vergeleken met een…