9 resultaten
Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van BMN 110 op langere termijn in een dosis van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de andere week aan patiënten met MPS IVA.
De werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week BMN 110 wordt in deze studie beoordeeld. Deze studie vergelijkt de effecten van 24 weken durende infusies van BMN 110 in (een) dosis/doses van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de…
De primaire doelstelling is het vaststellen van de antitumor effectiviteit en veiligheid van de behandeling met de combinatie van gemcitabine en 131I-MIBG bij kinderen met een recidief of progressief neuroblastoom.
• Beoordeling van de veiligheid van maximaal 3 aanvullende behandelingen met oraal QLT091001 eenmaal daags gedurende 7 dagen bij proefpersonen met LCA of RP veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen die eerder 7 dagen zijn behandeld met…
Het primair doel van dit onderzoek is de doeltreffendheid van toediening van aldoxorubicine te bepalen in vergelijking met de behandelingskeuze van de onderzoeker bij proefpersonen met gemetastaseerde, plaatselijk vergevorderde, of niet-…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
De doelstelling van rEECur is het identificeren van het optimale systemische antikankerregime voor recidief en refractair Ewing-sarcoom gebaseerd op de balans tussen werkzaamheid en toxiciteit.
Primair:- Evaluatie van de progressievrije overleving (PFS) van patienten die worden behandeld met ramucirumab in combinatie met gemcitabine en docetaxel in tegenstelling tot enkel gemcitabine en docetaxel bij pediatrische en jongvolwassen patiënten…