3 resultaten
Het primaire objectief is om het veiligheidsprofiel en de verdraagzaamheid van S64315 te bepalen bij patiënen met AML en MDS en om de aangewezen faze 2 dosis te bepalen. Als secondaire objectieven zal men het PK profiel bepalen van S64315 en zijn…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Dit onderzoek evalueert de effectiviteit en de veiligheid van verschillende therapieën die gekozen zijn op basis van somatische veranderingen en potentiële biomarkers, die geïdentificeerd zijn met behulp van NGS-methodes, in patiënten met solide…