3 resultaten
Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…
Primair: Beoordeling (door de onderzoeker) van de werkzaamheid van tisagenlecleucel behandeling, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) door de onderzoeker.Secundair: Responsduur, eventvrije overleving, recidiefvrije overleving, totale…
Deel A: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in gezonde proefpersonen. Deel B: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in patienten met FSHD.