2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
AfgekeurdZal niet starten
1.3. Achtergrond studieopzet Het ATLAS-A/B onderzoek (ALN_AT3SC-004) is een multicenter, internationaal, gerandomiseerd, open-label fase 3 onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patienten met…