2 resultaten
AfgekeurdZal niet starten
1.3. Achtergrond studieopzet Het ATLAS-A/B onderzoek (ALN_AT3SC-004) is een multicenter, internationaal, gerandomiseerd, open-label fase 3 onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patienten met…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…