3 resultaten
Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…
Totale onderzoeksprogramma:Het algemene doel van het totale onderzoeksprogramma is de klinische uitkomst van patiënten met een ependymoom te verbeteren door de stagering en de standaard behandeling te verbeteren en te harmoniseren en door meer…
Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur is aan placebo als aanvullende behandeling voor pediatrische en volwassen proefpersonen met CDDSecundair (Veiligheid)…