4 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Primaire doelstelling: Het evalueren van het effect van INS1007 in vergelijking met placebo op de tijd tot de eerste pulmonale exacerbatie gedurende de 24 weken durende behandelingsperiode.Secundaire doelstellingen:1. Het evalueren van het effect…
Primaire doelen:1. Bevestigen van superioriteit van Ferrotran-versterkte MRI ten opzicht van onversterkte MRI gevoeligheid om metastasen in bekken lymfeklieren van normale grootte te detecteren, gebruikmakend van histopathologie na…
1. Het evalueren van het effect van brensocatib aan 10 mg en 25 mg in vergelijking met placebo op het percentage pulmonale exacerbaties (PE*s) tijdens de 52 weken durende behandelingsperiode