3 resultaten
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het bepalen van het percentage patiënten met een verhoogde TG, zonder familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) ten gevolge van functieverliesmutaties in lipoproteïnelipase (LPL), en een voorgeschiedenis…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…