3 resultaten
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Voornaamste doelen van het onderzoekFase 1 gedeelte: Bepalen wat de aanbevolen fase II dosis (RP2D) is van de combinatiebehandeling met nivolumab en entinostat in adolescenten (12-21) met progressive, gerecidiveerde, refractaire hoog-risico solide…