4 resultaten
Beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van eculizumab bij pediatrische patiënten met aHUS ter controle van TMA, gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
Beoordeling van de doeltreffendheid van eculizumab bij volwassen patiënten met aHUS voor de controle van TMA zoals gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
Fase lPrimaire doelstelling- Definiëren van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van de selumetinib / dexamethasoncombinatie bij volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende / refractaire RAS-pathway gemuteerde ALLSecundaire doelstellingen-…
Primaire eindpunten:- Vaststellen van de PK van selumetinib na toediening van de selumetinib granule formulering.- Onderzoeken van de veiligheid en tolerabiliteit van de selumetinib granule formulering.