5 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Er zal specifiek onderzoek worden gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van emicizumab bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen FVIII.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Primair:Aantonen dat de antivirale werking van CAB LA + RPV LA om de twee maanden niet-inferieur is aan die van een schema met een enkele tablet van BIK eenmaal per dag gedurende 12 maanden bij deelnemers met een hiv-1-infectie met virussuppressie…