6 resultaten
Primair:* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LAM-001 dagelijks toegediend via drogepoederinhalator (DPI) gedurende 14 dagen bij patiënten met lymfangioleiomyomatose (LAM) (periode 1).* Beoordelen van de veiligheid en…
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van het effect van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (OVA) op glucosetolerantie bij proefpersonen met CF met verminderde glucosetolerantie (impaired glucose tolerance, IGT) of CF-gerelateerde diabetes (CFRD)
Het evalueren van de werking van elke combinatie arm, gemeten aan de hand van bevestigde objective response rate (ORR)