3 resultaten
Het doel is om de superioriteit van PRM-151 te bepalen ten opzichte van placebo; in het behoud of het verhogen in de gemiddelde voorspelde FVC%, van de baseline tot 28 weken bij proefpersonen op een stabiele dosis van pirfenidon en patiënten die…
Om de effect grootte te bepalen van drie verschillende doseringen PRM-151 op vermindering van beenmergfibrose met * 1 graad in intermediair-1, intermediair-2 en hoog-risico patiënten met PMF, post-PV MF, of post ET-MF die bloedarmoede of…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…