3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Deel I - Primair• Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses VAD044 die dagelijks gedurende maximaal 12 weken aan patiënten met HHT worden toegediend.Secundair:• Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van een…
Primaire doelstellingen: • Het evalueren van de veiligheid en de verdraagbaarheid van oplopende doses KER 047 bij deelnemers met ijzerrefractaire ijzerdeficiëntieanemie (IRIDA)Secundaire doelstellingen:• Het evalueren van de farmacodynamische (PD)…