4 resultaten
Het doel van deze studie is te onderzoeken of gebruik van ONO-5334 een gunstiger effect op de botdichtheid en de biomarkers van botomzet heeft dan alendroninezuur (een bisfosfonaat) en placebo.
Primaire doelstellingenDosisescalatiefase* Bepalen van de maximaal te verdragen dosis (maximum tolerated dose, MTD) van meerdere ERY974-toedieningsschema*s, inclusief schema*s met vaste doses en een schema met individuele dosis-titratie, bij…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…