5 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van het onderzoek is tweeledig. Op de eerste plaats wordt het effect van de onderzoeksmiddelen en het geregistreerde middel op de veiligheid, verdraagbaarheid en verwijding van bloedvaten onderzocht en vergeleken.Op de tweede plaats wordt…
Het doel van het onderzoek is tweeledig. Op de eerste plaats wordt het effect van het onderzoeksmiddel en het geregistreerde middel op het uitzetten van bloedvaten onderzocht en vergeleken.Op de tweede plaats wordt de snelheid waarmee het…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het primaire doel van deze studie bestaat uit twee delen. Allereerst willen we de effectiviteit onderzoeken van het voorschrijven van COBRA-plus therapie nadat COBRA-light therapie onvoldoende effect heeft gegeven na 13 weken van behandeling. Ten…