3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van het onderzoek is het verbeteren van de overleving en van de kwaliteit van leven van kinderen en jongvolwassenen met ALL.