9 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Het primaire doel van het onderzoek is het omschrijvend karakteriseren van de enkele dosis en stabiele fase farmacokinetiek van diacereine (indien kwantificeerbaar) en de actieve metaboliet, rhein, na topisch aanbrengen van CCP-020 (diacereine 1%…
Het beoordelen van het effect van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (OVA) op glucosetolerantie bij proefpersonen met CF met verminderde glucosetolerantie (impaired glucose tolerance, IGT) of CF-gerelateerde diabetes (CFRD)
Het voornaamste doel van dit onderzoek is het over lange termijn evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Diacereine 1% zalf gedurende 2 behandelingscycli bij personen met EBS die eerder hebben meegedaan aan onderzoeken CCP-020-301 of CCP…
Om de effectiviteit van Diacereïne 1% zalf te vergelijken met controle zalf wanneer eenmaal daags aangebracht bij proefpersonen met EBS.Om de effecten van Diacereïne 1% zalf te vergelijken met controle zalf bij proefpersonen met EBS met betrekking…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Primair:Werkzaamheid: Het aantonen van de superioriteit van InO-monotherapie vs. ALLR3-inductie bij pediatrische deelnemers tussen 1 en < 18 jaar met HR eerste beenmergrecidief van CD22-positieve BCP ALLSecundair:Belangrijkste secundaire…
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)