3 resultaten
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…
Deel 1PrimairHet beoordelen van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) van EDR om een RP3D te selecteren voor de combinatie die in deel 2 van dit onderzoek wordt gebruikt.Secundair• Het beoordelen van het algemene veiligheidsprofiel van EDR om een RP3D te…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…