3 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Dit onderzoek is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SGI-110 in combinatie met irinotecan vast te stellen bij patiënten met gemetastaseerd colorectaal carcinoom die reeds eerder behandeld zijn met irinotecan.
De primaire hypothese van deze studie is dat het percentage OS na 6 maanden bij pas gediagnosticeerde stadium 3B AL amyloïdose na een eerstelijnsbehandeling met daratumumab boven de 50 % zal uitkomen