5 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Co-primair (parallel getest voor non-inferioriteit):* Vergelijken van daprodustat met darbepoëtine alfa op CV-veiligheid (non-inferioriteit)* Vergelijken van daprodustat met darbepoëtine alfa op Hgb-werkzaamheid (non-inferioriteit)
Co-primair (parallel getest voor non-inferioriteit):* Vergelijken van daprodustat met rhEPO op CV-veiligheid (non-inferioriteit)* Vergelijken van daprodustat met rhEPO op Hgb-werkzaamheid (non-inferioriteit)
* Om het farmacokinetische profiel van een enkele dosis tacrolimus te onderzoeken;o Volbloedconcentratieso Cellulaire concentraties (T-cellen en/of PBMC's)o Relatie tussen volbloed- en cellulaire concentraties* Om de farmacodynamische effecten…