4 resultaten
Vergelijk van steady-state cysteamine-door het hanteren van aantal witte bloedcel niveaus tussen Cystagon® en RP103 gedurende een periode van 3 maanden voor elke behandelings periode.
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…
Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische patienten die overstappen vanuit het ARGX-113-2006 onderzoek en om toegang tot de medicatie te verzekeren voorafgaand aan…
Het bevestigen van een op leeftijd aangepaste optimale dosis efgartigimod IV en het leveren van (model-voorspeld) bewijs voor een behandelingsrespons