3 resultaten
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…
Beoordeling van de langetermijn veiligheid van ZX008 (Fenfluramine hydrochloride) orale oplossing als een adjunctieve behandeling voor toevallen bij patiënten met zeldzame epileptische stoornissen, zoals epileptische encefalopathieën waaronder…
Primair: Het evalueren van de werkzaamheid van herhaalde subcutane (SC) toediening van lanadelumab voor het voorkomen van aanvallen van angio-oedeem bij jongvolwassenen (12 tot < 18 jaar) en volwassenen met non-histaminerg angio-oedeem met…