6 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het beoordelen van de superioriteit van pimodivir in combinatie met standaardbehandeling in vergelijking met placebo in combinatie met standaardbehandeling op dag 6, met betrekking tot de klinische…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
De primaire doelstelling is het beoordelen van de superioriteit van pimodivir (Pi) in combinatie met de standaardbehandeling in vergelijking tot placebo in combinatie met de standaardbehandeling, met betrekking tot de hoeveelheid tijd waarbinnen de…
Dit is een fase 2, open-label onderzoek in meerdere centra dat is ontworpen om de doeltreffendheid en veiligheid van CUDC-907 te beoordelen bij proefpersonen van 18 jaar en ouder met RR DLBCL, waaronder die met MYC veranderingen.