5 resultaten
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…
Vergelijk van steady-state cysteamine-door het hanteren van aantal witte bloedcel niveaus tussen Cystagon® en RP103 gedurende een periode van 3 maanden voor elke behandelings periode.
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RP103 bij pediatrische en volwassen patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase…
Primaire doelstellingen:Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van CK-3773274 bij patiënten met symptomatische HCMSecundaire doelstellingen:- Een beschrijving geven van de concentratie-responsrelatie van CK-3773274 op de gradiënt van de LVOT-…
Het evalueren van de werking van elke combinatie arm, gemeten aan de hand van bevestigde objective response rate (ORR)