3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Testen van de veiligheid, tolerantie en farmacokinetiek; exploreren van de farmcodynamiek; onderzoek naar mogelijke grote effecten van Guanabenz op kwantitatieve MRI en klinische parameters bij jonge patiënten met VWM; exploreren van biomarkers in…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.