4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van SC toediening van CSL312 als profylaxe ter preventie van HAE-aanvallen bij proefpersonen met HAE.De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn:1.…
Safety run-in:Primaire doel: De veiligheid beoordelen van i.v. teicoplanine profylaxe, toegediend op 3 dagen per week met een doseringsinterval van twee tot drie dagen bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde AML. Een patiënt is evalueerbaar voor…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.