4 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Rationale:Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de farmacodynamiek (FD), farmacokinetiek (FK), veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en klinische werkzaamheid van efgartigimod, gelijktijdig geformuleerd met recombinant humaan…
Primair:Het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van efgartigimod PH20 SC bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)Secundair:• Het beoordelen van de impact van efgartigimod PH20 SC op de ernst van de ziekte…