3 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…